El ensayo clínico PHERGain, desarrollado por MEDSIR -compañía dedicada a impulsar la investigación clínica independiente en oncología a nivel internacional- ha sido publicado en la prestigiosa revista  The Lancet, a raíz de los resultados positivos que demuestran que un tercio de las pacientes con cáncer de mama HER2 positivo localizado pueden ser curadas sin precisar quimioterapia, reduciendo de una manera drástica los efectos secundarios.

Este estudio marca un hito al emplear un diseño adaptativo para personalizar el tratamiento en el entorno neoadyuvante/adyuvante de pacientes con cáncer de mama HER2 positivo localizado. El objetivo principal de este ensayo fue evaluar la viabilidad de una estrategia terapéutica adaptativa basada inicialmente en un tratamiento exclusivo con un bloqueo dual de HER2 mediante trastuzumab y pertuzumab, y evaluando la adición posterior de quimioterapia en función de la respuesta temprana observada por PET-TAC y de la respuesta en el momento de la cirugía.

El ensayo ha sido liderado desde MEDSIR por los investigadores Dr. Javier Cortés, el Dr. Antonio Llombart-Cussac y el Dr. José Pérez. “Los resultados de este estudio nos acercan cada vez más al fin de la quimioterapia en un porcentaje significativo de pacientes con este tipo de tumores“, señala el Dr. Javier Cortés, investigador principal del estudio.

Los resultados iniciales del ensayo clínico PHERGain demostraron que la evaluación temprana de la respuesta al tratamiento preoperatorio exclusivo sin quimioterapia basado en trastuzumab y pertuzumab, mediante el uso del PET-TAC, era capaz de identificar alrededor de un 40% de pacientes con cáncer de mama HER2 positivo localizado que alcanzan una respuesta patológica completa. Estos resultados positivos fueron publicados el año 2021 en la revista Lancet Oncology.

Los resultados del segundo objetivo principal, que buscaba analizar la supervivencia libre de enfermedad invasiva a tres años en todas las pacientes que siguieron esta estrategia de tratamiento adaptativo, fueron presentados en Chicago durante el congreso anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO) en junio de 2023 y han sido recientemente publicados en The Lancet.

Según los resultados del estudio PHERGain se identifica que un 30% de pacientes con cáncer de mama HER2 positivo localizado podrían prescindir del tratamiento con quimioterapia manteniendo una excelente supervivencia. Además, las pacientes que finalmente tuvieron que recibir  posteriormente quimioterapia por una respuesta insuficiente no vieron su pronóstico comprometido.

Los resultados del estudio evidencian que el 94,8% de todas las pacientes que siguieron esta estrategia terapéutica adaptativa, independientemente de haber recibido quimioterapia o no, permanecen libres de cáncer a los 3 años de ser intervenidas quirúrgicamente tras el tratamiento. Este porcentaje es aún mayor (96,4%) en las pacientes que no tuvieron que recibir quimioterapia ya que únicamente una de ellas experimentó una recaída, que fue local.

El estudio ha implicado a investigadores de 45 centros ubicados en 7 países europeos y ha incluido un total de 356 pacientes con cáncer de mama HER2 positivo localizado.

Los resultados obtenidos han sido considerados extraordinariamente relevantes y representan una nueva opción terapéutica a considerar en la práctica clínica habitual de algunos pacientes, ya que demuestran que pueden ser tratadas con seguridad y eficacia sin quimioterapia sin comprometer su pronóstico . Además, pone de relieve la importancia y el beneficio de los ensayos clínicos adaptativos, centrados en el paciente de forma individualizada, frente a los diseños clásicos, enfrentando dos opciones de tratamiento ya cerradas.

Se trata del primer estudio que ajusta gradualmente el tratamiento de cada paciente en función de cómo está respondiendo a la terapia, avanzando así hacia una medicina más personalizada, basada en la participación global del ecosistema de colaboradores académicos y clínicos, cuya aportación ha sido muy destacable en este estudio clínico.